天使人综合征的治疗迎来新突破!FDA授予OV101孤儿

天使人综合征是一种基因缺陷而造成的疾病。罹患此症的患儿脸上常有笑容,缺乏说话能力、过动,且智能低下。患者中约80%会有癫痫症状、约50%患有小头症。天使人综合征的病因是因为来自母亲的第15号染色体印迹基因区15q部门缺陷,或同时拥有两条来自父亲的带有此缺陷的第15号染色体。

天使人综合征与强直按捺感化的削减有关,强直按捺感化是选择性GABAAδ受体的一种功能,该受体能够使人脑准确地解读兴奋性和按捺性神经旌旗。生物制药公司Ovid Therapeutics近日发表,美国FDA已授予OV101(gaboxadol)孤儿药称号用以治疗天使人综合征。OV101被认为是独一一款正在研发的选择性GABAAδ受体激动剂,今朝该公司正在进行枢纽性III期NEPTUNE试验,其首要成果估计将于2020年第四时度发布。

Ovid Therapeutics总裁兼首席医学官,医学博士Amit Rakhit暗示:“OV101有可能成为首个获得FDA核准的针对天使人综合征的疗法。从FDA获得孤儿药称号是Ovid的主要里程碑。凭借这个称号,我们有资格获得FDA的优先审查权”。

 

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/Uploads/202007/08/1734085 本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整顿,转载需授权!

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