祝贺!“35岁以下科技创新人”榜单新鲜出炉,

日前,全球知名的《麻省理工科技谈论》(MIT Technology Review)在官网上发布了年度全球“35岁以下科技立异35人”榜单(35 innovators under 35)。共有11名生物医药行业的年青年头首脑上榜。今天,药明康德内容团队将为大师介绍这些生物医药行业的将来之星。会见https://www.technologyreview.com/innovators-under-35/2020/即可查看完整榜单。

Omar Abudayyeh,30岁

麻省理工学院

“他致力于使用CRISPR基因编纂手艺制造你能在家里使用的新冠病毒检测。”——《麻省理工科技辩论》

Abudayyeh博士师从闻名CRISPR基因编纂手艺前驱之一,Broad研究所的张锋传授。自从在21世纪初被发现以来,CRISPR基因编纂系统不单在根基科学研究,并且在立异疗法开发方面获得普遍的应用。而Abudayyeh博士关于Cas13酶的研究工作,为将CRISPR基因编纂手艺改变为高活络度的切确分子诊断检测奠基了根基。

初创公司Sherlock是以成立,其焦点手艺之一就是行使Cas13酶在识别特定RNA序列后,或许切碎任何其它RNA序列的奇特性质,开发新一代分子检测。在COVID-19爆发今后,Abudayyeh博士和张锋传授以及其它合作伙伴一路,开发出基于CRISPR基因编纂手艺的新冠病毒检测。在本年5月,他们还发布了称为STOPCovid的简略版检测流程。研究团队的方针是操纵CRISPR手艺,开发一款不需要仪器,可以在家中使用的新冠病毒检测。

Christina Boville,32岁

Aralez Bio

“她对酶进行革新,让它们匡助生产新的化合物。“——《麻省理工科技辩论》

Christina Boville博士曾是2018年诺贝尔化学奖得主Frances Arnold传授实验室的博士后。Frances Arnold传授因为在卵白酶定向进化方面的卓越进献在2018年获得诺贝尔化学奖。卵白酶定向进化或许以自然存在的卵白酶为起点,对其进行革新,让它们匡助完成特定化学回响。在2019年,Boville博士与Frances Arnold传授,以及David Romney博士结合建立了Aralez Bio公司。该公司过程酶定性进化开发出的新卵白酶或许匡助催化合成非自然氨基酸。这些非自然氨基酸在几十种畅销药物中获得应用。

Aralez Bio公司的酶催化生产过程不光可以将医药家当生产化合物的时间从几个月缩短到几天,并且可以将华侈削减高达99%,而且将能源耗损减半。

Leila Pirhaji,34岁

ReviveMed

“她开发的基于AI的东西,可以以前所未有的速度阐明患者体内的代谢产品。“——《麻省理工科技谈论》

人体中存在着跨越10万种分歧的代谢产品,这些代谢产品与我们的新陈代谢互相关注,展示我们的基因和生活习惯对身体的影响。它们包罗常见的血糖和胆固醇,也有只在患病时呈现的少见分子。然而,常规发现和阐发代谢物的方式费时辛苦,并且患者体内只有5%的代谢产品可以被常规手艺发现。

Pirhaji博士开发出一种使用机械进修的手艺平台,让这个过程更为敏捷。她首先构建了一个复杂的数据库,容纳了代谢产品的所有已知信息以及它们若何与分歧卵白和其它分子彼此感化。然后她的团队从患有已知疾病的患者体内获取组织和血液样本,而且剖析此中的代谢产品。

这一平台或许经由剖析数据,懂得疾病和代谢产品之间的复杂关系,而且使用这些信息开发立异药物。作为ReviveMed的首席执行官,Pirhaji博士专注于肝病,以及免疫和炎症性疾病。使用她构建的平台,这家初创公司经由与大型医药公司合作,找出“老药“的”新用“格局,而且为将来药物发现新靶点。

Randall Jeffrey Platt, 32岁

苏黎世联邦理工学院(ETH Zurich)

“他开发的记录对象或许供给基因打开或封闭的视频。”—— 《麻省理工科技辩论》

Randall Platt传授开创的手艺,可以一连记录细胞中发生的分子事件,这一手艺有潜力变化我们对多个主要生物过程的懂得。

今朝,懂得胚胎发育或对癌症的免疫反映等生物过程的最佳对象之一是RNA-seq。这一手艺可以让生物学家们在特按时间点上确定基因的表达图谱。若是说RNA-seq是在特守时间点为基因表达拍了一张照片,Platt传授的东西则相当于为基因表达录了一段短视频,为监测生物过程供给了更为雄厚的信息。

“生物学和生物医药的焦点是研究系统的变迁过程,不管是一个干细胞发育成为一个神经元,照样一个健康的神经元泛起退化,”Platt传授说:“今朝人们研究这种问题的策略是在分歧时间点进行实验,然后猜测中央发生了什么。我在开发一种手艺或许填补中央的空白,记录在细胞系统变迁过程中发生了什么。”

Eimear Dolan,32岁

爱尔兰国立大学,高威

“医疗移植物经常因为异物反响而失效,她发现了一种不消药物的解决方式。”—— 《麻省理工科技谈论》

当Elimear Dolan博士和她的同事在开发一种治疗1型糖尿病的移植性医疗器械时,他们需要降服一个常见的障碍。这个问题多年来一向困扰着心脏起搏器、胰岛素递送系统等医疗器械的开发商。那就是当人体感受到移植的外来物体时,它会构建一道由纤维化组织组成的“城墙“。这种称为异物回响(foreign body response)的人体反响是医疗移植物失效的首要原因之一。

曩昔的研究试图过程使用药物,或者革新移植体外观的化学组成来解决这一问题。Dolan传授解决这一问题的策略独具一格,与MIT的研究人员合作,Dolan传授实验室的研究团队开发出一种称为“dynamic soft reservoir“的小型机械人设备。它由柔软的材料制成,可以接续振动,从而生成足够的液体流动,改变移植体四周的情况,让珍爱组织无法形成。”它优雅的处所在于这是一个不消药物的方式。“Dolan传授说。

她的研究团队今朝在将这个“dynamic soft reservior“革新成一个治疗1型糖尿病患者的”人工肾脏“。

Rose Faghih,34岁

休斯顿大学和麻省理工学院

“她装在手表上的传感器可以监控你的大脑状况。“——《麻省理工科技辩论》

若是Rose Faghih博士的研究项目获得成功,一个看似简洁的智妙手表就能监测到你大脑深处发生了什么。

Faghih博士开发了一种算法,用于阐明难以察觉到的出汗举止的转变,而这是精神压力和刺激的环节指标之一。使用附着在智妙手表后头两个小电极,她能够监测汗液引起的皮肤导电性的转变。然后,旌旗处理算法让Faghih博士可以将这些转变与特定的事件关联起来。好比是与创伤后应激障碍(PTSD)相关的闪回,还只是一时走神,从而切确评估大脑状况。

每每,这种实时数据只能过程操作复杂的脑电图(EEG)或者功能性核磁共振(MRI)获得。Faghih博士的设备理论上能够让人们在任何处所监控本身的大脑状况。

她进展这一可钦戴手艺能匡助人们办理他们本身不休转变的情绪和精神状况:例如建议一个躁动的司机测验深呼吸。对于患有精神疾病或糖尿病等慢性病的人来说,它甚至有可能触发主动化的深部脑刺激设备或胰岛素泵。

Mohamed Dhaouafi,28岁

Cure Bionics

“他的公司制造的假肢不单功能完整,并且让低收入国度的人们也能使用。“——《麻省理工科技辩论》

世界卫生组织估量,在低收入国度有3000万人截肢,个中只有5%的人能够获得假肢。给孩子安装高质量的假肢尤其昂贵,因为他们在络续地成长。可是若是没有假肢,臭名和举止能力问题会使他们中的好多人无法上学,从而导致很多人终身失业。“这不仅仅是肢体上的不同,”Dhaouafi博士说:“这与贫困,获得教育,获得医疗保健的能力互相关注。”

现在,Dhaouafi博士拥有一款他认为将有助于让前辈的假肢更轻易获得的产物。他位于突尼斯的初创公司Cure Bionics正在完成一款仿生手臂的最终设计。它的售价约为2000美元,是同类设备成本的零头。他的团队规划经由3D打印要害部件和在公司内部设计电路来降低成本。

但这并不料味着他们在质量上有所节制:与其他处所开发的仿生手臂一般,Cure Bionics的原型机(prototype)配备了传感器,用户能够过程收缩或放松残肢中的肌肉来操作手部。该公司还在开发算法,匡助手臂更正确地识别身体的电旌旗,这将最大限度地削减对整形外科大夫的依靠。

Dhaouafi教师和他的同事们正在接近他们最初的产物发布:他们已经在5名突尼斯青年身上测试了他们的仿生手臂,并将很快在三家病院启动试验。最终Dhaouafi师长但愿为非洲、中东及以外埠区的年初人供给一系列高质量、可肩负的假肢。

Katharina Volz,33岁

OccamzRazor

“亲人的诊断让她使用机械进修寻找帕金森病的治愈方式。“——《麻省理工科技谈论》

2016年,Katharina Volz博士方才在斯坦福大学获得博士学位,并预备在干细胞方面从事学术研究,而亲人患上帕金森病的新闻改变了一切。

她说:"有时候你会感应无助。但实际上我深感有责任找到一种方式来治愈这种疾病,因为我知道我能够为此做些什么。”Volz博士如今向导着一家公司OccamzRazor,该公司已经成功地将机械进修与生物医学研究连系起来,并正在鞭策寻找一种帕金森病的治愈方式。

Volz博士在研究帕金森病的时候留意到了一个问题,“即使你是世界上最伶俐的研究人员,你也不克把所有这些信息放在一路,建设起你需要的关联,来真正认识疾病是若何运作的。作为人类,我们绘制这些浩繁关系的能力是有限的。”

这就是机械进修施展感化的处所。OccamzRazor公司正经由两个首要策略来解决这一问题。首先,它开发了阅读和懂得有关帕金森病已揭晓文献的法式;接下来,它正在行使AI整合基因组学、卵白质组学和临床数据集,方针是猜测对帕金森病主要的新通路和基因,然后在实验室进行测试。

后果就是OccamzRazor所称的“帕金森病组学”(Parkinsome)。这是一幅描画帕金森病的常识地图,揭示了这种疾病的原由和成长过程,指出可以匡助做出早期诊断的症状,并确定潜在的治疗靶点。OccamzRazor验证其研究成效后,与生物手艺和医药公司合作开发药物。

Volz博士和她的团队的方针是扩展这一平台的规模,为其他与大脑老化相关的复杂疾病建设综合常识地图。她说:“疾病有相通之处,研究帕金森病是研究大脑衰老的最好方式之一。”

Gregory Ekchian,32岁

麻省理工学院

“他发现的方式让治疗癌症的放疗更为平安有效。”——《麻省理工科技谈论》

杀死肿瘤所需的辐射量取决于肿瘤细胞中的氧气水平。分歧肿瘤之间可能有很大的分歧,但肿瘤学家今朝没有凭据这些分歧来调整辐射剂量。Stratagen Bio的结合创始人Gregory Ekchian博士开发出了一种读取肿瘤内氧气水平的传感器,匡助设计个别化癌症治疗。

他开发了一种新型放疗手段让大夫用一系列空心导管刺穿肿瘤,然后过程导管放入放射性物质,使肿瘤布满放射线,一旦放射剂量达标就将放射性物质移除。

并且,Ekchian博士在导管的尖端添加了一条比来发现的氧敏感聚合物。在常规MRI扫描时,聚合物中的质子被激发,这些质子在被高水平氧气包抄的导管中恢复均衡的速度远远快于低水平氧气情况。是以,它们恢复均衡的速度能够用来绘制出肿瘤分歧部位的氧气水平若何改变,使肿瘤学家或许正确定位应该在哪里调节辐射剂量的长度和强度以达到最有效的结果。

“若是我们不担心健康的组织,我们只会增加辐射整个肿瘤的剂量,”他说:“但过量的辐射会危险患者,这意味着弄清楚那些高剂量需要去哪里非常主要。”

Ekchian博士正预备发布一项包罗7名宫颈癌患者的首个临床试验成果,他最终但愿将他的氧传感应用于普遍的临床需求。

Siddharth Krishnan,29岁

麻省理工学院

“一个功能壮大的微型传感器让疾病诊断更为简洁敏捷。“——《麻省理工科技辩论》

Siddharth Krishnan博士是麻省理工学院的材料科学家,他开发出了一种微型传感器,可能拯救脑积水患者的生命。

脑积水是一种脑脊液在大脑中蕴蓄的疾病。它可能显现在新生儿童中,也可能因为脑外伤在成年人中发生。几乎所有患者都需要安装分流管,把液体从他们的大脑排入胸腔或腹腔。若是不实时治疗,这种情形可能是致命的,但若是实时处理,往往可能完全康复。

然而若是分流失败,或者分流管堵塞,液体将再次在大脑中集合。大约一半的分流管在6年内会泛起这种情形,所以这是一个大问题。

早期检测分流故障的手艺包罗反复的CT扫描、MRI或X光检测,它们不仅让患者接管危险剂量的辐射,并且并不完全靠得住,因为它们只间接测量分流管的机能。有时,患者需要接管有创脑部手术,只是为了验证分流管是否工作。

Krishnan博士的传感器供应了一种无创方式来监测分流管的流量:它或许被放置在颈部皮肤上,分流管阀门四周。它测量几个分歧地址的温度,从这些所在的温度分布揣摸液体是否流动。这一设备能够连气儿测量流量,过程蓝牙陈诉成绩。

在本年早些时候揭橥在NPJ Digital Medicine杂志上的一篇论文报道了对7名患者进行的试验。他的传感器每次可以供给数小时的“壮大、高质量的数据”。

Andreas Puschnik,31岁

陈·扎克伯格生物中心

“寻找治疗病毒传染的通用疗法,他可能让我们更好地应对下一场大风行病。”——《麻省理工科技谈论》

寨卡(Zika)、埃博拉(Ebola)、SARS、登革热和COVID-19。这些疾病都让人闻之色变,然而导致它们的病毒并不是自力在世。为了滋生,病毒需要劫持一个细胞,并哄骗它细胞内的成分发生更多的病毒。

对Andreas Puschnik博士来说,认识我们的哪些生物分子是病毒所依靠的,可能会带来新型的广效抗病毒药物。Puschnik博士说:“这个设法是病毒依靠于特定的细胞通路,这些通路自己可能成为药物靶标。”

这种称为宿主导向疗法的立异开发策略今朝还处于早期阶段,Puschnik博士行使CRISPR基因编纂对象接济加速它的开发速度。在一项大规模筛选中,他操纵CRISPR在上万万小我类细胞中引入几十万个分歧的基因突变。若是任何细胞可以从病毒传染中存活下来,这意味着他阻断了病毒滋生所需要的分子通路。

Puschnik博士的研究已经接济找到了一种像登革热病毒、寨卡病毒和西尼罗河病毒如许的黄病毒(flaviviruses)滋生需要的卵白酶,以及一种阻断它的药物。因为所有黄病毒的感化机制都是相似的,他但愿这种药物或许成为治疗它们的“通用疗法”。

如今,他规划将注重力转向引起COVID-19的冠状病毒。他认为,一种改变细胞,使它们对冠状病毒不太友好的药物或许或许为下一次大风行做好筹办:“你或许能够治疗你甚至还不知道的病毒。”

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